约翰•霍普金斯大学的研究人员表示，他们已经开发出了一种类似于用来治疗糖尿病的化合物的实验性药物，该实验性药物可以减缓小鼠帕金森症本身及其症状的恶化。 在用人类脑细胞培养物和活体小鼠模型进行的实验中，研究人员报告说该药阻断了帕金森症标志性的脑细胞降解，预计今年将开始该药的临床试验。

约翰•霍普金斯大学医学院细胞工程研究所主任，神经学教授，Ted Dawson, M.D., Ph.D. 说: “它对靶神经细胞具有惊人的保护作用。”

Dawson解释说，如果计划中的该名为NLY01的药物的临床试验能在人类中取得成功，它可能成为直接针对帕金森症进展的首要治疗方法之一，而不仅仅是针对肌肉强直，痉挛性运动，疲劳，头晕，痴呆及其它相关症状。

该研究的结果报告发表在《自然医学》 (Nature Medicine) 杂志上。

据研究人员介绍说，NLY01通过结合某些细胞表面上所谓的胰高血糖素样蛋白-1受体发挥作用。 类似的药物被广泛用于治疗II型糖尿病以增加血液中的胰岛素水平。 虽然过去的动物研究表明这类药物具有神经保护潜力，但研究人员当时并未能直接说明其在大脑中如何起作用。

为了弄清楚该问题，Dawson和他的团队在人脑的星形胶质细胞，小胶质细胞和神经元等三种主要细胞类型上检测了NLY01。 他们发现，小胶质细胞（一种当出现感染或损伤时,能够在整个中枢神经系统中发送相关信号的脑细胞类型）具有最多的NLY01结合位点, 其结合位点数量比其它细胞类型高两倍，而与未患病者相比, 帕金森症患者中的该结合位点数量要高十倍。

Dawson和他的研究团队已经知道，小胶质细胞能分泌化学信号，将星形胶质细胞（帮助神经元与相邻细胞交流的星形的细胞）转化为具进攻性的“激活的”星形胶质细胞，它们能吞噬大脑细胞之间的连接并导致神经元死亡。 他们推测NLY01可能会阻止这种转换。

Dawson说:“我们所关注的激活的星形胶质细胞会反叛大脑, 该结构破坏会促成帕金森症患者脑组织形成死亡区域。 我们的想法是，如果我们能找到一种方法来平息这些星形胶质细胞，则我们可能会减缓帕金森症的进展。”

在用实验室生长的人类脑细胞进行的初步实验中，Dawson团队用NLY01处理人类小胶质细胞，发现其能够关闭激活信号。当健康的星形胶质细胞与处理过的小胶质细胞结合后，前者不会转化为具有破坏性的被激活的星形胶质细胞并一直保持为健康的神经保护细胞。Dawson团队假设整个身体的神经元都能以同样的方式得到保护。

他们通过测试该药物在被设计为具有啮齿动物形式帕金森症的小鼠中的有效性来研究该假设。

在一项实验中，Dawson团队为小鼠注射了α突触核蛋白 (帕金森症的主要驱动蛋白质) 并用NLY01处理了其中的10只小鼠。他们发现被 注射了α突触核蛋白但未获NLY01处理的小鼠在行为测试 (例如极杆测试) 中显示出明显的运动神经元损伤，这使得研究人员能在其后六个月的过程中在小鼠中测量该运动神经元损伤 (其非常类似于帕金森症引起的运动神经元损伤)。Dawson研究团队发现，用NLY01处理的小鼠保持了正常的身体机能，并且没有多巴胺神经元的损失，表明该药物能够阻止帕金森症的发展。

在第二项实验中，Dawson研究团队使用基因工程改造的小鼠来自然的产生更多的人类α突触核蛋白，该方法通常用于建立在家族中流传的人类帕金森症模型。 在正常情况下，这些所谓的转基因小鼠将在387天内死于该病。 然而，Dawson研究团队发现，通过使用NLY01来进行治疗, 接受了该药治疗的20只小鼠的寿命被延长了超过120天。

经过进一步调查，Dawson研究小组发现用NLY01处理的小鼠的大脑几乎没有帕金森症的神经退行特征。

根据帕金森症基金会的数据 (Parkinson’s Foundation)，帕金森症是一种神经系统疾病，美国约有一百万人患此病。 其早期症状包括震颤，睡眠问题，便秘以及移动或行走困难，并最终会发展成更严重的症状，如运动功能丧失，说话能力障碍和痴呆症等。 大多数患者会在60多岁时开始出现症状。

Dawson表示，他和他的团队有理由期望NLY01能够在相对较短的时间内对帕金森症患者产生积极影响。